Hatékony új gyógyszer a cisztás fibrózis kezelésére

Szerző: Medipress

Várhatóan hamarosan piacra kerülnek az első olyan gyógyszerek, amelyek a cisztás fibrózisnak nem csak a tüneteit kezelik, hanem a probléma gyökerét szüntetik meg.

A tesztelések során napi két tabletta a legyengült állapotban lévő emberek tüdejének egészségi szintjét jelentős mértékben javította. A kísérletben résztvevő cisztás fibrózistól szenvedő betegek egy kis súlyt is felszedtek és kevesebb antibiotikumra volt szükségük.

Amennyiben a gyerekeken végzett tesztek is hasonlóan sikeresnek bizonyulnak, akkor a Vertex Pharmaceuticals gyógyszergyártó vállalat még idén kérvényezni fogja a gyógyszer értékesítési jogát Európában, így a forgalmazás várhatóan 2012-ben indulhatna el.

Jelenleg nem gyógyítható a cisztás fibrózis

Nagy-Britanniában közel 8 000 cisztás fibrózisban szenvedő felnőtt és gyerek él, köztük Gordon Brown négy és fél éves kisfia. A cisztás fibrózis az egyik leggyakoribb, életveszélyes, örökletes tüdő- és anyagcsere-betegség. A sűrű, ragadós nyálka eltömíti a légzőszerveket, aminek következtében visszatérő mellkasi fertőzések alakulnak ki. Továbbá jellemző melléktünet még a cukorbetegség és a meddőség.

Annak ellenére, hogy az elmúlt években sokat fejlődött a betegség kezelése, a cisztás fibrózosban szenvedők várható életkora továbbra is csak körülbelül negyven év, és eddig nem találtak ellenszert.

A tesztelés során 161 cisztás fibrózisos beteget figyeltek. Egy részüket a VX-770 nevű új gyógyszerrel kezelték, míg a kontrollcsoportnak placebót adtak.

A VX-770 kezelésnek köszönhetően a betegek tüdőfunkciói 20%-kal javultak, és jelentős súlygyarapodás is megfigyelhető volt a legyengült szervezetű embereknél. Ezen kívül a kezelésnek köszönhetően a betegeknek feleannyi gyulladás elleni antibiotikumra volt szükségük.

Genetikai rendellenességek

Jelenleg körülbelül 4000 genetikai rendellenesség ismert. A legtöbbjük nagyon ritka, minden több tízezredik vagy több milliomodik ember érintett, ám vannak ettől gyakrabban előforduló betegségek. Genetikai rendellenességek lehetnek öröklött vagy szerzett rendellenességek. Öröklött betegség esetén a szülő ivarsejtjében már megtalálható az elváltozás. Szerzett rendellenesség esetén a szülőben még nem, de az utódban már megtalálható a kóros gén.

(Medipress)

Hozzászólások (1)

Cikkajánló

Diabétesz Diabétesz

A cukorbetegség bőrön megjelenő tünetei és következményei.

Dohányzás Dohányzás

Hogyan függ össze a tüdőbetegségekkel?

COVID-19: a genetika felelhet azért...

A koronavírust az önmaga reprodukálásában, a sokszorozódás folyamatában segítő egyik génnek (de akár több génnek is) van szerepe abban, hogy a...

Amiloidózis

Az amiloidózis olyan betegségcsoport, amelybe tartozó betegségekben a szervezetben kóros fehérjék termelődnek (amiloid), ezek a fehérjeszálak...

A cisztás fibrózis kialakulása és...

A cisztás fibrózis vagy más néven mucoviscidosis egy örökletes genetikai betegség. Hazánkban négyezer emberből 1-2 beteg, míg 4-5 százalékunk...

Segítse Ön is Vivien gyógyulását!

Vivien még nincs három éves, de már kilencszer feküdt kórházban egy olyan ritka betegség miatt, amit az orvostudomány jelenleg még nem tud...

Kérje ingyenes cikkértesítőnket!
Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.