Először gyógyítottak leukémiát génszerkesztéssel kezelt immunsejtekkel

Szerző: MTI
Megjelent: 2015.11.06

Először gyógyították meg egy kisgyerek leukémiáját úttörő génterápiával, emberi immunsejtek génjeinek szerkesztésével - közölték a londoni Great Ormond Street kórház orvosai.

Layla három hónapos volt, amikor a gyógyíthatatlan, agresszív leukémiát diagnosztizálták nála. Vele is az történt, ami gyakori az ilyen kicsi csecsemőknél: a kemoterápia és a csontvelő-átültetés hatástalannak bizonyult - tudósított a BBC hírportálja.

Egy nappal az első születésnapja előtt orvosai már csak a fájdalomcsillapítást tudták tanácsolni a családnak. A kislány édesapja, Ashleigh Richards nem adta föl, vállalta egy ismeretlen terápia kockázatát.

Az orvoscsoport és a Cellectis biotechnológia cég gyorsan megszerezték az engedélyt arra, hogy egy erősen kísérleti stádiumban, csak egereken kipróbált terápiát alkalmazzanak.

A génterápia segített

A génmódosított immunsejtes kezelés a génszerkesztés technológiai fejlődésének eredménye. Korábbi terápiák gének hozzáadásával próbálták a hibát kijavítani, ám a friss eljárás a már meglévőket szerkesztette.

Mikroszkopikus ollót használtak, hogy a donor immunsejtjeinek DNS-ét pontosan megszerkesszék. A sejteket úgy tervezték, hogy csak a leukémiás sejteket öljék meg és a betegnek adott erős gyógyszerek számára láthatatlanok legyenek.

A módosított sejteket a kislány szervezetébe injekciózták. Második csontvelő-átültetésre is szükség volt, hogy helyreállítsák az immunrendszerét.

Néhány hónappal azután, hogy a család értesült a gyógyíthatatlan kórról, Layla szervezetében nincs leukémiára utaló nyom. Paul Veys, a Great Ormond Street kórház orvosa azt mondta, ez volt a legjelentősebb állapotjavulás, amit az elmúlt húsz évben tapasztalt.

"Csodás, ahol most tartunk ahhoz képest, ahogy öt hónappal ezelőtt álltunk, gyógyulásról azonban korai lenne beszélni. Egy-két év kell ahhoz, hogy kiderüljön a gyógymód hatásossága, ám már az is óriási lépést jelent, ahová eddig eljutottunk" - mutatott rá.

Layla történetét az Amerikai Hematológiai Társaságnak mutatták be, ám ez a terápia egyetlen emberi esete, klinikai tesztekkel még nem vizsgálták.

Az ugyanabban a kórházban dolgozó Waseem Quasin hangsúlyozta: "Ez az első alkalom, hogy az új technológiával szerkesztettük emberi sejtek génjeit és azokat visszaültettük a páciensbe. Óriási lépést jelent ez számunkra".

(MTI)

Hozzászólások (0)

Cikkajánló

Fűtési szezon Fűtési szezon

Évente legalább egyszer mindenki ellenőriztesse a fűtőeszközét!

A túlhajszoltság átka A túlhajszoltság átka

Potenciagondokkal is szembesülhetnek a stresszes életmódú férfiak. (x)

A limfómák főbb típusai, okai és...

A nyirokrendszer daganatos megbetegedéseit limfómáknak nevezzük, melyek a nyirokszövet sejtjeinek, a T- és B-limfocitáknak, valamint a histiocitáknak...

A non-Hodgkin limfóma típusai...

A non-Hodgkin-limfóma (NHL) több kórképet foglal magába, az egyes típusok több szempontból is eltérnek egymástól, így különböznek az érintettek...

AML: a daganatos halálozás mintegy...

Az akut mieloid leukémia (AML) a csontvelői eredetű vérképző sejtek daganatos sejtburjánzása által kialakuló betegség. Kezelés nélkül a betegség...

A krónikus limfocitás leukémia (CLL)...

A krónikus limfoid leukémia (CLL) a leggyakrabban jelentkező leukémia típus. A fehérvérűség e fajtájában a csontvelőben kialakuló daganatos...

Köldökzsinórvér: Megéri őssejtet...

"Nemsokára kisbabám születik és tanácstalan vagyok. Levetessük-e a köldökzsinórvért? Milyen esetekben nyújthat segítséget az őssejt? Fel lehet...

Gyermekkori rosszindulatú daganatos...

A gyermekkori rosszindulatú daganatos betegségeket az érintett betegcsoport jellege (15 év alatti gyermekek) és az ellátás speciális igényei miatt...

A krónikus myeloid leukémia (CML)...

A krónikus myeloid leukémia (CML) a fehérvérűség egyik lassú kialakulású, több éves lefolyással járó, krónikus fajtája, melynek során a...

A génterápia lehetőségei

A genetikai betegségek kezelése csak tüneti terápiára szorítkozik, nincs lehetőség magának a kiváltó tényezőnek a kiiktatására. A genetikai...

Kérje ingyenes cikkértesítőnket!
Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.