Először gyógyítottak leukémiát génszerkesztéssel kezelt immunsejtekkel

Szerző: MTI

Először gyógyították meg egy kisgyerek leukémiáját úttörő génterápiával, emberi immunsejtek génjeinek szerkesztésével - közölték a londoni Great Ormond Street kórház orvosai.

Layla három hónapos volt, amikor a gyógyíthatatlan, agresszív leukémiát diagnosztizálták nála. Vele is az történt, ami gyakori az ilyen kicsi csecsemőknél: a kemoterápia és a csontvelő-átültetés hatástalannak bizonyult - tudósított a BBC hírportálja.

Egy nappal az első születésnapja előtt orvosai már csak a fájdalomcsillapítást tudták tanácsolni a családnak. A kislány édesapja, Ashleigh Richards nem adta föl, vállalta egy ismeretlen terápia kockázatát.

Az orvoscsoport és a Cellectis biotechnológia cég gyorsan megszerezték az engedélyt arra, hogy egy erősen kísérleti stádiumban, csak egereken kipróbált terápiát alkalmazzanak.

A génterápia segített

A génmódosított immunsejtes kezelés a génszerkesztés technológiai fejlődésének eredménye. Korábbi terápiák gének hozzáadásával próbálták a hibát kijavítani, ám a friss eljárás a már meglévőket szerkesztette.

Mikroszkopikus ollót használtak, hogy a donor immunsejtjeinek DNS-ét pontosan megszerkesszék. A sejteket úgy tervezték, hogy csak a leukémiás sejteket öljék meg és a betegnek adott erős gyógyszerek számára láthatatlanok legyenek.

A módosított sejteket a kislány szervezetébe injekciózták. Második csontvelő-átültetésre is szükség volt, hogy helyreállítsák az immunrendszerét.

Néhány hónappal azután, hogy a család értesült a gyógyíthatatlan kórról, Layla szervezetében nincs leukémiára utaló nyom. Paul Veys, a Great Ormond Street kórház orvosa azt mondta, ez volt a legjelentősebb állapotjavulás, amit az elmúlt húsz évben tapasztalt.

"Csodás, ahol most tartunk ahhoz képest, ahogy öt hónappal ezelőtt álltunk, gyógyulásról azonban korai lenne beszélni. Egy-két év kell ahhoz, hogy kiderüljön a gyógymód hatásossága, ám már az is óriási lépést jelent, ahová eddig eljutottunk" - mutatott rá.

Layla történetét az Amerikai Hematológiai Társaságnak mutatták be, ám ez a terápia egyetlen emberi esete, klinikai tesztekkel még nem vizsgálták.

Az ugyanabban a kórházban dolgozó Waseem Quasin hangsúlyozta: "Ez az első alkalom, hogy az új technológiával szerkesztettük emberi sejtek génjeit és azokat visszaültettük a páciensbe. Óriási lépést jelent ez számunkra".

(MTI)

Hozzászólások (0)

Cikkajánló

Depresszió Depresszió

Téli depresszió vagy téli lehangoltság: Milyen jelek utalnak rá?

Elhízás Elhízás

Eltérések a laboreredményben. Mire figyeljünk?

A Castleman-betegség

A Castleman-betegség (angiofollicularis nyirokcsomó-hyperplasia vagy -túltengés) a ritka betegségek közé tartozik, egy atípusos limfoproliferatív...

A leukémia tünetei és...

A leukémiák kezdeti tünetei általánosak lehetnek, ezért nehéz lehet a korai felismerésük, hiszen a panaszok miatt nem azonnal fordulnak a betegek...

A nyirokrendszer daganatai

A nyirokrendszer daganatai, más néven lymphoproliferatív betegségek vagy lymphomák (limfómák) a nyirokrendszert alkotó sejtekből indulnak ki. E sejtek...

A leukémia típusai

A leukémiáknak (csontvelődaganatok) több fajtája ismert, azonban hagyományosan négy fő típusát különböztetjük meg, amelyeknél a vér más-más...

Az akut mieloid leukémia (AML) jelei

Évente Magyarországon kb. 230-250 beteget diagnosztizálnak AML-lel. A felnőttkori akut leukémiák leggyakrabban jelentkező formája, gyakorisága a...

A krónikus myeloid leukémia (CML)...

A krónikus myeloid leukémia (CML) a fehérvérűség egyik lassú kialakulású, több éves lefolyással járó, krónikus fajtája, melynek során a...

Kérje ingyenes cikkértesítőnket!
Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.