Az mRNS alapú COVID-vakcinák és a génterápia

A COVID-19 elleni mRNS alapú vakcinák alkalmazása során számos félreértés merült fel a laikus és szakmai közvéleményben is, különösen a génterápiákkal való összekapcsolás tekintetében. Az mRNS-vakcinák nem génterápiás szerek, még akkor sem, ha a molekuláris biológia nyelvezetében a génexpresszió befolyásolásáról van szó.

A génterápia definíciója szerint olyan eljárás, amely során a szervezet genomjába idegen genetikai anyagot juttatnak be, és annak hosszú távú vagy permanens expresszióját célozzák meg a betegségek gyógyítása érdekében. Ezzel szemben az mRNS alapú COVID-vakcinák, mint a Pfizer-BioNTech és Moderna által kifejlesztett készítmények, csupán átmeneti genetikai információt juttatnak a sejtekbe, amely a szervezet saját immunválaszát stimulálja a SARS-CoV-2 vírus ellen.

Az mRNS-vakcinák működési mechanizmusa

A vakcinákban található mRNS átmeneti genetikai információt hordoz, amely kizárólag a SARS-CoV-2 tüskefehérje rövid ideig (általában néhány napig) tartó expresszióját teszi lehetővé a citoplazmában, majd ezután a sejt normál enzimei által gyorsan lebomlik. Az mRNS-molekula lipid nanorészecskékbe csomagolt, ami megvédi az extracelluláris lebomlástól és elősegíti a sejtekbe jutást, de nem biztosít lehetőséget a genom beépülésére. A vakcinák célja a tüskefehérje átmeneti expressziója a szervezet immunrendszerében, amely antitestek és T-sejtes immunválasz kialakulását eredményezi. Ez a folyamat kizárólag a citoplazmában történik, és nem módosítja a sejtmag DNS-ét.

Miért nem génterápia az mRNS-vakcina?

Az mRNS-vakcinák működése teljesen eltér a génterápiás eljárásokétól. A klasszikus génterápia gyakran vírusvektorokat alkalmaz a DNS sejtmagba juttatására, ami hosszú távú expressziót eredményezhet. Ezzel szemben az mRNS-vakcinák esetében sem vírusvektor, sem integráló mechanizmus nem áll fenn, így az összehasonlítás tudományos szempontból téves. Az mRNS-vakcinák nem módosítják a recipiens genomját, nem változtatják meg öröklődő tulajdonságait, és a hatásuk kizárólag az immunrendszer stimulálására korlátozódik.

Biztonsági profil és előnyök

Az mRNS-vakcinák előnye, hogy gyorsan gyárthatóak, nem tartalmaznak élő vírust, és a hagyományos vakcináknál kevesebb biológiai kockázattal járnak. Mivel az mRNS csak átmenetileg van jelen a sejt citoplazmájában, a biztonsági profil rendkívül kedvező, és a hosszú távú genetikai kockázat elméletileg kizárt. A tudományos közösség és a WHO álláspontja egyértelmű: az mRNS-alapú COVID-19 vakcinák nem minősülnek génterápiának, és a vakcina beadása nem eredményez DNS-módosítást.

Az mRNS-vakcinák jogi megítélése

Az mRNS-alapú COVID-19 vakcinák molekuláris működésük alapján nem tekinthetők génterápiának, mivel nem módosítják a sejtek genomját, és nem integrálódnak az emberi DNS-be. Ugyanakkor a jogi és szabályozási megítélés nem teljesen egyértelmű. Mivel az mRNS biológiai anyagot juttat a sejtekbe, egyes jogi definíciók szerint elméletileg génterápiás kategóriába is sorolható lenne. Ez azonban nem tükrözi a vakcina molekuláris mechanizmusát, és a tudományos konszenzus szerint nem indokolja a génterápiás minősítés alkalmazását. A vita tehát elsősorban szabályozási és jogi értelmezésbeli különbségekből fakad, nem pedig a biológiai működésből.

Összegzés

A génterápia az orvosbiológiai kutatások egyik legígéretesebb területe, amely már ma is jelentős terápiás eredményeket mutat, és a jövőben reális esélyt kínál számos súlyos betegség – köztük genetikai rendellenességek és egyes daganatos megbetegedések – hatékony kezelésére, illetve gyógyítására.

Az mRNS-vakcinák és a génterápiák közötti alapvető különbségek a következők: az mRNS-vakcinák átmeneti információt juttatnak a citoplazmába, nem integrálódnak a genomba, nem okoznak öröklődő változást, és céljuk az immunválasz aktiválása, míg a génterápia permanens vagy hosszú távú génexpressziót céloz a betegségek gyógyítása érdekében.

Az ilyen tisztázás alapvető fontosságú a vakcinák biztonságosságának és a közegészségügyi programok elfogadhatóságának megértéséhez. A pontos, tudományos kommunikáció csökkenti a félreértéseket és a vakcinákkal kapcsolatos alaptalan félelmeket, miközben erősíti a társadalmi bizalmat az immunizációs stratégiák iránt.

Forrás: WEBBeteg
Szerző: Dr. Sztankovics Dániel, biológus

Felhasznált irodalom:

• Sparmann A, Vogel J. RNA-based medicine: from molecular mechanisms to therapy. EMBO J. 2023 Nov 2;42(21):e114760. doi: 10.15252/embj.2023114760.
• Banoun H. mRNA: Vaccine or Gene Therapy? The Safety Regulatory Issues. Int J Mol Sci. 2023 Jun 22;24(13):10514. doi: 10.3390/ijms241310514.