Sikeres génterápiás klinikai próbák a Parkinson-kór kezelésére

Szerző: MTI

Egy kísérleti kezelés javította a Parkinson-kór tüneteit abban a klinikai tesztsorozatban, amelynek első sikeres eredményeiről csütörtökön adtak hírt amerikai kutatók.

A The Lancet Neurology című szakfolyóiratban ismertetett kisméretű tanulmányba eredetileg 66 Parkinson-kóros embert vontak be, ám a beavatkozásokat végül 37 embernél végezték el. A páciensek közül tizenhatan valódi génterápiás kezelést kaptak, míg a többi 21 embernek valójában nem a terápiás vírust fecskendezték be, rajtuk "áloperációt" hajtottak végre.

Az eljárás során egy vírus volt a szállítóeszköze a kiválasztott gén agysejtekbe juttatásának. Hat hónap elteltével a klinikai próba eredményeként a valódi kezelést kapott páciensek felénél enyhültek a betegség tünetei. Ez az első alkalom, amikor pozitív eredményt hozott a Parkinson-kór génterápiája.

A génterápia hatása

A beavatkozást követő hat hónap elteltével az erre kidolgozott standard teszttel mérték a páciensek motoros képességeit. A kór motoros tünetei közé tartozik a remegés, a merevség, valamint a mozdulatok elindításának nehézsége. Azok, akik valóban génterápiában részesültek, átlagosan 23 százalékkal értek el magasabb pontszámot a teszten, mint előtte, azok pedig, akik "álkezelést" kaptak, 13 százalékkal értek el jobb pontszámot. Utóbbi csoportnál a javulás részben a placebo hatásnak tulajdonítható, részben pedig annak, hogy a betegséggel érintettek állapota nem egyenletesen romlik, abban ingadozások vannak. A kipróbálásba bevont emberek életkora 30 és 75 év között volt, valamennyien szedtek gyógyszereket a Parkinson-kórral járó tüneteik kezelésére.

E neurológiai betegségben a mozgáskoordinációért felelős agyterületek zavarát az okozza, hogy a gamma-aminovajsav (GABA) elnevezésű ingerületátvivő anyag szintje csökken. A génterápiás eljárásban több milliárd kópiát juttatnak egy olyan génből a páciensek agyába, amely segíti a GABA termelődését.

A 2-es fázisú, randomizált próbák az Egyesült Államok nyolc egészségügyi központjában zajlottak 2008 novembere és 2010 májusa között. A teszteket a Neurologix elnevezésű biotechnológiai vállalat támogatta, amely a módszer kidolgozója volt.

(MTI)

Hozzászólások (0)

Cikkajánló

A Parkinson-kór kezelési...

A Parkinson-kórban szenvedő betegek a kezelés kezdetén általában drámai javulást mutatnak. Később a gyógyszerek hatása csökken, amely csak egy...

Mi a Parkinson-kór?

A Parkinson-kór közel 200 évvel ezelőtti első leírása óta a kutatók mára felderítették a hátterében álló rendellenességek legtöbbjét. A...

A Parkinson-kór szövődményei

A Parkinson-kóros betegek több mint fele idővel depressziós lesz, ám a betegséggel együtt járó szövődmények ezenkívül számos más területen is...

A Parkinson-kór tünetei és...

A Parkinson-kór egy progresszív neurológiai betegség, mely a motoros és nem motoros funkciókat egyaránt érinti, ám a vegetatív idegrendszer...

A Parkinson-kóros beteg ideális...

Minden egyén számára fontos a jól összeállított, egészséges étrend, de ez különösen fontossá válik Parkinson-kóros betegek esetében. Ez a...

Parkinson-kór és szegedi bravúr

Új mélyagyi stimulációs eszközt ültettek be egy előrehaladott Parkinson-kórban szenvedő betegnek a Szegedi Tudományegyetemen (SZTE), a...

Hasznos tanácsok a Parkinson-kóros...

A gondozó az a személy, aki rendszeres, folyamatos ellátásban részesít egy családtagot vagy barátot, akinek segítségre van szüksége betegség...

A Parkinson-kór diagnosztizálása

A Parkinson-kór egy degeneratív idegrendszeri betegség, nagyon fontos, hogy pontosan diagnosztizálják, amihez több vizsgálatot is el kell végezni....

Kérje ingyenes cikkértesítőnket!
Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.