Sikeres génterápiás klinikai próbák a Parkinson-kór kezelésére

MTI
megjelent:

Egy kísérleti kezelés javította a Parkinson-kór tüneteit abban a klinikai tesztsorozatban, amelynek első sikeres eredményeiről csütörtökön adtak hírt amerikai kutatók.

A The Lancet Neurology című szakfolyóiratban ismertetett kisméretű tanulmányba eredetileg 66 Parkinson-kóros embert vontak be, ám a beavatkozásokat végül 37 embernél végezték el. A páciensek közül tizenhatan valódi génterápiás kezelést kaptak, míg a többi 21 embernek valójában nem a terápiás vírust fecskendezték be, rajtuk "áloperációt" hajtottak végre.

Az eljárás során egy vírus volt a szállítóeszköze a kiválasztott gén agysejtekbe juttatásának. Hat hónap elteltével a klinikai próba eredményeként a valódi kezelést kapott páciensek felénél enyhültek a betegség tünetei. Ez az első alkalom, amikor pozitív eredményt hozott a Parkinson-kór génterápiája.

A génterápia hatása

A beavatkozást követő hat hónap elteltével az erre kidolgozott standard teszttel mérték a páciensek motoros képességeit. A kór motoros tünetei közé tartozik a remegés, a merevség, valamint a mozdulatok elindításának nehézsége. Azok, akik valóban génterápiában részesültek, átlagosan 23 százalékkal értek el magasabb pontszámot a teszten, mint előtte, azok pedig, akik "álkezelést" kaptak, 13 százalékkal értek el jobb pontszámot. Utóbbi csoportnál a javulás részben a placebo hatásnak tulajdonítható, részben pedig annak, hogy a betegséggel érintettek állapota nem egyenletesen romlik, abban ingadozások vannak. A kipróbálásba bevont emberek életkora 30 és 75 év között volt, valamennyien szedtek gyógyszereket a Parkinson-kórral járó tüneteik kezelésére.

E neurológiai betegségben a mozgáskoordinációért felelős agyterületek zavarát az okozza, hogy a gamma-aminovajsav (GABA) elnevezésű ingerületátvivő anyag szintje csökken. A génterápiás eljárásban több milliárd kópiát juttatnak egy olyan génből a páciensek agyába, amely segíti a GABA termelődését.

A 2-es fázisú, randomizált próbák az Egyesült Államok nyolc egészségügyi központjában zajlottak 2008 novembere és 2010 májusa között. A teszteket a Neurologix elnevezésű biotechnológiai vállalat támogatta, amely a módszer kidolgozója volt.

(MTI)

Cikkajánló

Mi a Parkinson-kór?

Dr. Zsuga Judit, neurológus, Dr. Kerekes Éva, neurológus, gyermekneurológus
Parkinson-kór
A Parkinson-kór közel 200 évvel ezelőtti első leírása óta a kutatók mára felderítették a hátterében álló rendellenességek legtöbbjét. A betegség genetikai és környezeti tényezők kombinációjának eredménye. Három jellemző tünetét már Parkinson is leírta: a mozgások lelassulása (bradykinesia), az izmok feszessége (rigor) és a remegés (tremor).
Endometriózis
Endometriózis

A mozgás- és manuálterápia szerepe.

Lázcsillapítási módszerek
Lázcsillapítási módszerek

Mi a teendő láz esetén?

WEBBeteg összeállítás - Dr. Zsuga Judit, Dr. Kerekes Éva
WEBBeteg - Dr. Zsuga Judit, neurológus, Dr. Kerekes Éva, neurológus, gyermekneurológus
WEBBeteg - Cs. K., fordító
WEBBeteg - Dr. Zsuga Judit, neurológus, klinikai farmakológus
WEBBeteg - Dr. Kerekes Éva, neurológus, gyermekneurológus
WEBBeteg - Dr. Kerekes Éva, neurológus, gyermekneurológus
Cikkértesítő
Értesítés a témában születő új cikkekről.