Sikeres génterápiás klinikai próbák a Parkinson-kór kezelésére

Egy kísérleti kezelés javította a Parkinson-kór tüneteit abban a klinikai tesztsorozatban, amelynek első sikeres eredményeiről csütörtökön adtak hírt amerikai kutatók.

A The Lancet Neurology című szakfolyóiratban ismertetett kisméretű tanulmányba eredetileg 66 Parkinson-kóros embert vontak be, ám a beavatkozásokat végül 37 embernél végezték el. A páciensek közül tizenhatan valódi génterápiás kezelést kaptak, míg a többi 21 embernek valójában nem a terápiás vírust fecskendezték be, rajtuk "áloperációt" hajtottak végre.

Az eljárás során egy vírus volt a szállítóeszköze a kiválasztott gén agysejtekbe juttatásának. Hat hónap elteltével a klinikai próba eredményeként a valódi kezelést kapott páciensek felénél enyhültek a betegség tünetei. Ez az első alkalom, amikor pozitív eredményt hozott a Parkinson-kór génterápiája.

A génterápia hatása

A beavatkozást követő hat hónap elteltével az erre kidolgozott standard teszttel mérték a páciensek motoros képességeit. A kór motoros tünetei közé tartozik a remegés, a merevség, valamint a mozdulatok elindításának nehézsége. Azok, akik valóban génterápiában részesültek, átlagosan 23 százalékkal értek el magasabb pontszámot a teszten, mint előtte, azok pedig, akik "álkezelést" kaptak, 13 százalékkal értek el jobb pontszámot. Utóbbi csoportnál a javulás részben a placebo hatásnak tulajdonítható, részben pedig annak, hogy a betegséggel érintettek állapota nem egyenletesen romlik, abban ingadozások vannak. A kipróbálásba bevont emberek életkora 30 és 75 év között volt, valamennyien szedtek gyógyszereket a Parkinson-kórral járó tüneteik kezelésére.

E neurológiai betegségben a mozgáskoordinációért felelős agyterületek zavarát az okozza, hogy a gamma-aminovajsav (GABA) elnevezésű ingerületátvivő anyag szintje csökken. A génterápiás eljárásban több milliárd kópiát juttatnak egy olyan génből a páciensek agyába, amely segíti a GABA termelődését.

A 2-es fázisú, randomizált próbák az Egyesült Államok nyolc egészségügyi központjában zajlottak 2008 novembere és 2010 májusa között. A teszteket a Neurologix elnevezésű biotechnológiai vállalat támogatta, amely a módszer kidolgozója volt.

(MTI)