Mi van egy szem tabletta mögött?

Szerző: WEBBeteg - Dr. Zsuga Judit, klinikai farmakológus

Egy új gyógyszerfejlesztésre alkalmas gyógyszermolekula-jelölt azonosítása akár 2-10 évet is igénybe vehet. A klinikai vizsgálatok négy fázisból állnak, melyek már a gyógyszer emberekre gyakorolt hatásait vizsgálják.

A fizio-kémiai tulajdonságok meghatározását követően elkezdődhet a molekula preklinikai (klinikai vizsgálatot megelőző, különböző élő organizmusok felhasználásával történő) vizsgálata. Ebben a fázisban történik meg a molekula hatásainak meghatározása, illetve itt derül ki, hogy mely betegségek kezelésére lesz alkalmas a majdani készítmény. Ezek a vizsgálatok általában laboratóriumi rágcsálókon, vagy magasabb rendű emlősökön történik.

Amit tudnia kell a gyógyszerszedésről


Az előzetes vizsgálatok során állapítják meg a molekula toxikológia és biztonságossági paramétereit is. Ez utóbbiakat baktériumtenyészeteken, sejttenyészeteken és laboratóriumi rágcsálókon határozzák meg. A fejlesztés e szakasza körülbelül négy évet igényel és az úgynevezett preklinikai dosszié lezárásával ér véget. Ez a dosszié a gyógyszermolekula-jelöltről összegyűjtött minden eddigi adatot tartalmaz.

Ezt követően elkezdődik a molekula-jelölt klinikai fejlesztése. A klinikai vizsgálatok négy fázisból állnak, ezek már a gyógyszer emberekre gyakorolt hatásait vizsgálják. Az első három fázis a forgalomba hozatal engedélyezésének előfeltétele (azaz a patikákba kerülést megelőzően zajlik), a negyedik a piaci értékesítést követi.

Első fázis: a gyógyszer tesztelése egészségeseken

Az első állomás a Fázis 1. klinikai vizsgálat, melynek célja a molekulajelölt biztonságosságának, és tolerálhatóságának igazolása a gyógyszer egyszeri (1/a) illetve ismételt (1/b) alkalmazása során.

A Fázis 1. vizsgálatok lebonyolításához szükséges idő egy-másfél évre tehető, a gyógyszerjelöltet egészséges önkénteseknek adják. Már ebben a fázisban elkezdődik a molekulajelölt farmakokinetikai vizsgálata, azaz a kutatók elkezdik meghatározni, hogy hogyan alakul a gyógyszer sorsa a szervezetben.

Klinikai fejlesztés
Fázis 1. viszgálat

Sikeres termék bevezetésének valószínűsége: 20%

Kivitelezéshez szükséges idő: 0,5-1 év
Vizsgálatba bevont alanyok száma: 25
Átlagos összköltség: 0,9 millió USD
Fázis 2. vizsgálat

Sikeres termék bevezetésének valószínűsége: 30%

Kivitelezéshez szükséges idő: 1,5 év
Vizsgálatba bevont alanyok száma: 100-300 beteg
Átlagos összköltség: 3,3 millió USD
Fázis 3. vizsgálat

Sikeres termék bevezetésének valószínűsége: 67%

Kivitelezéshez szükséges idő: 3,5 év
Vizsgálatba bevont alanyok száma: 1 000-5 000
Átlagos összköltség: 18,3 millió USD
Hatósági engedélyeztetés elindítása

Sikeres termék bevezetésének valószínűsége: 81%

Kivitelezéshez szükséges idő : 1,5 év

Vizsgálatba bevont alanyok száma: irreleváns

Átlagos összköltség: 1,5 millió USD

Második fázis: a gyógyszer tesztelése betegeken

A következő szakaszban, a Fázis 2. vizsgálatok alanyai már abban a betegségben szenvednek, amelyre a majdani gyógyszer szedése javasolt lesz. Általában 100-300 betegen nézik meg a gyógyszerjelölt hatását. A vizsgálatok elsődleges célja a gyógyszer hatékonyságának alátámasztása.

Ez a fázis gyógyszerfejlesztés finanszírozása szempontjából kritikus mérföldkő, mivel ezen a ponton igazolható először a molekula mögött álló tudományos teória. A Fázis 2. vizsgálatok időtartama megközelítőleg egy-másfél év.

Harmadik fázis: igazolni a szer hatékonyságát tömegeken

A gyógyszer törzskönyvezést megelőző utolsó vizsgálat a Fázis 3. vizsgálat, amely 1000-3000 beteg bevonásával történik. Ennek a fázisnak a célja nagyszámú betegen igazolni a vizsgált szer hatékonyságát. Nagyfokú szervezettség, humán-erőforrás és infrastruktúra igénye miatt rendkívül költséges és lebonyolítása a Fázis 1., 2. vizsgálatoknál hosszabb időt, 2,5-4 évet is igényelhet.

Az engedélyek megszerzése

A három klinikai fázis sikeres lezárásával lehet az illetékes hatóságokhoz fordulni (Magyarországon az OGYI-hoz -Országos Gyógyszerészeti Intézet-, vagy az EMEA-hoz- The European Agency for the Evaluation of Medicinal Products) a törzskönyvezési kérelemmel. Az engedélyeztetés akár másfél évig is eltarthat. A gyógyszerek piaci élettartama alatt az orvosoktól visszaérkező jelentéseken keresztül folyamatosan ellenőrzik a már forgalmazott gyógyszereket.

Egy gyógyszermolekula-jelölt sikeres piaci bevezetésének valószínűsége igen kicsi, azonban a fejlesztés során folyamatosan nő, a befektetők kockázata pedig ezzel párhuzamosan csökken.

Míg a klinikai vizsgálatokra kerülő gyógyszerek mindössze 20 százaléka kerül ténylegesen piaci forgalomba, a Fázis 3. vizsgálatok sikeres lezárását követően a hatóságokhoz engedélyezésre benyújtott szerek 81 százaléka kerül piaci bevezetésre.

(WEBBeteg - Dr. Zsuga Judit, klinikai farmakológus)

Hozzászólások (0)

Cikkajánló

Bőrproblémája van? Bőrproblémája van?

Online mobilapplikációs szolgáltatás. Hogy működik a teledermatológia? (x)

Ön betartja? A gyógyszerszedés...

Nem véletlen, hogy a gyógyszerek nagy része csak orvosi vényre adható ki. Nem mindegy ugyanis, hogy egy adott hatóanyag milyen formában jut be a...

Az F-vitamin - avagy a telítetlen...

Az F-vitamin a telítetlen zsírsavak csoportját foglalja magába. Az F-vitamin egy régebbi elnevezés, de mai értelemben már nem soroljuk ezeket a...

Vényköteles, mégsem olcsóbb? - Ha...

A vény és az ártámogatás fogalmait gyakran egymáshoz társítjuk, és úgy gondoljuk, azért kell a vény, hogy olcsóbb legyen a gyógyszer. Viszont...

A gyógyszerallergia

Leggyakrabban antibiotikumok és egyes gyulladáscsökkentők okoznak allergiás reakciókat, ugyanakkor a nem kívánt hatásokat csak kis mértékben okozza...

Hogyan befolyásolja a gyógyszerek...

Egyes élelmiszerek a jóllakottság érzésén kívül más hatással is lehetnek szervezetünkre: gátolhatják, vagy akár fel is erősíthetik bizonyos...

Kérje ingyenes cikkértesítőnket!
Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.