Új gyógyszert hagytak jóvá a Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére

Az Európai Bizottság feltételes engedélyt adott egy új gyógyszer (givinostat) forgalomba hozatalára. A készítmény a 6 éves és annál idősebb, még járni képes betegek kezelésében segíthet gyulladáscsökkentő kezeléssel (kortikoszteroidokkal) kombinációban alkalmazva. A givinostat egy új hiszton-deacetiláz (HDAC) gátló.

A Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) egy ritka, progresszív neuromuszkuláris betegség, amelyet a DMD gén mutációi okoznak.

"Az Európában DMD-vel élő emberek régóta vártak új terápiás lehetőségekre, amelyek megváltoztathatják ennek a pusztító betegségnek a lefolyását. Eddig korlátozott számú jóváhagyott kezelés állt rendelkezésre, amely a DMD alapvető patológiáját kezeli. A gyógyszer jóváhagyásával ez megváltozik: lassítja a betegség progresszióját és megőrzi az izomfunkciót - a génmutációtól függetlenül - a betegség mechanizmusainak célzásával" – mondta Paolo Bettica, MD, PhD, az Italfarmaco Group orvosi igazgatója.

"Ez a mérföldkő azt jelenti, hogy a DMD-vel élő betegek széles köre hozzáférhet egy új kezeléshez. Az Italfarmaco számára ez az eredmény megerősíti azon törekvésünket, hogy olyan terápiákat fejlesszünk, amelyek jelentős változást hozhatnak az emberek életében" – mondta Dr. Francesco De Santis, az Italfarmaco Holding elnöke és az Italfarmaco Group igazgatótanácsának elnöke.

Lassítja a betegség progresszióját és megőrzi az izomfunkciót

A jóváhagyás az EPIDYS 3. fázisú pozitív eredményein alapul, amely egy multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebokontrollos vizsgálat volt (NCT02851797). Az EPIDYS vizsgálatban összesen 179 járóképes, hat éves vagy idősebb fiú kapott naponta kétszer vagy gyógyszert, vagy placebót, kortikoszteroid kezelés mellett. Az EPIDYS vizsgálat elérte elsődleges végpontját, statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős különbséget mutatva a négy lépcsős mászási értékelés teljesítéséhez szükséges időben.

A givinostat kedvező eredményeket mutatott a kulcsfontosságú másodlagos végpontokban is, beleértve a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) értékelést és a zsírinfiltráció mágneses rezonancia képalkotással történő értékelését. Konkrétan, az új kezelés 40%-kal kisebb csökkenéssel járt együtt az NSAA elemek kumulatív veszteségében, ami jelzi a gyógyszer potenciálját a betegség progressziójának késleltetésére az érintett egyéneknél. A készítmény esetében megfigyelt legtöbb mellékhatás enyhe vagy közepes súlyosságú volt.

A vizsgálat eredményeit 2024 márciusában publikálták a The Lancet Neurology folyóiratban. A folyamatban lévő EPIDYS kiterjesztési vizsgálat hosszú távú adatait természetes kórtörténeti kohorszokkal hasonlították össze hajlamossági pontszám illesztéssel, amely kimutatta, hogy a járóképesség elvesztésének medián életkora 18,1 év volt a givinostattal kezelt csoportban, szemben a kontrollcsoport 15,2 évével.

Az EU-n kívül a gyógyszer 2024 márciusában megkapta az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyását 6 éves vagy idősebb DMD betegek kezelésére. Az Egyesült Királyságban ugyancsak megkapta a Gyógyszerek és Egészségügyi Termékek Szabályozó Ügynöksége (MHRA) jóváhagyását 6 éves vagy idősebb járóképes betegek számára, és feltételes forgalomba hozatali engedélyt kapott nem járóképes betegek számára. Az uniós engedély A jóváhagyás mind a 27 EU-tagállamra, valamint Izlandra, Liechtensteinre és Norvégiára vonatkozik.

(Forrás: Uniomedia)

Kapcsolódó A Duchenne-féle izomdisztrófia kezelése