SMA-t gyógyító készítmény nyerte Az Év Gyógyszere díjat
megjelent:
A gerinc eredetű izomsorvadás, más néven spinális izomatrófia (SMA) kezelésére szolgáló gyógyszert díjazott a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság. Az Év Gyógyszere 2025 elismerést a Novartis Hungary Kft. onaszemnogén abeparvovek hatóanyagú készítménye nyerte.
A díjazott készítmény számottevően növeli a génterápiás kezelésben részt vevő, SMA-ban szenvedő kisgyermekek túlélési esélyeit, csökkenti a légzéstámogatás szükségességét és elősegíti a motoros funkciók fejlődését – derül ki a díjat odaítélő társaság WEBBeteghez eljuttatott közleményéből.
A Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság immár három évtizede alapította Az Év Gyógyszere védjegyzett díjat, amellyel elsősorban valamely betegség kezelésében áttörést jelentő, korszerű gyógyszerkészítmények magyarországi elterjedését kívánja ösztönözni. Ugyanakkor e díj elismeri a hazánkban tevékenykedő gyógyszeripari vállalatok törekvéseit és elkötelezettségét a betegek gyógyításának elősegítésében. Az Év Gyógyszere díjatra beadott pályázatokat a Társaság vezetőségi tagjaiból és független klinikus szakértőkből választott szakmai bírálóbizottság értékeli a hatásmechanizmus tudományos újdonságát, a készítmény terápiás hiánypótló voltát, illetve azt is, hogy mi a gyógyszer hazai kutatás-fejlesztési hozzáadott értéke.
A szakmai zsűri véleménye alapján a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Táraság közgyűlése 2026-ban e rangos elismerést a Novartis Hungary Kft. génterápiás készítményének ítélet oda, amelyet a svájci központú innovatív gyógyszeripari vállalat egy ritka, örökletes neuromuszkuláris betegség, a spinális izomatrófia (SMA) kezelésére fejlesztett ki.
E betegség az SMN1 mutációja következtében alakul ki, és a mozgató idegsejtek fokozatos pusztulásához vezet. A díjazott gyógyszer a betegség genetikai kiváltó okát kezeli úgy, hogy egy működő SMN1 gént visz be a szervezetbe. Az egyszeri alkalommal, intravénásan végzhető kezelés során a terápiás gén a sejtmagon belül úgy marad fenn, hogy tartósan lehetővé teszi az SMN fehérje termelődését. Ezáltal számottevően növeli a génterápiás kezelésben résztvevő kisgyermekek túlélési esélyeit, csökkenti a légzéstámogatás szükségességét és elősegíti a motoros funkciók fejlődését. A klinikai vizsgálatok során különösen kedvező hatásokat figyeltek meg a tünetek megjelenése előtt vagy korai stádiumban kezelt betegeknél. Ez is alátámasztja a korai diagnózis és a mielőbbi beavatkozás jelentőségét.
Az Év Gyógyszere 2025 díjat Professzor Dr. Helyes Zsuzsanna, a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság elnöke adta át Colette Matz-nek, a Novartis Hungary Kft. ügyvezetőjének a szakmai szervezet éves nemzetközi konferenciáján, 2026. június 3-án.
(WEBBeteg/Magyar Kísérletes Klinikai és Farmakológiai Társaság)
