Génterápiával gyógyították a veleszületett vakságot

Szerző: MTI
Megjelent: 2009.10.27

A kísérleti terápia résztvevői egy öröklött szembetegségben, az úgynevezett Leber-féle veleszületett vakság (Leber congenital amaurosis; LCA) kettes típusában szenvednek.

Sikeres volt a Leber-féle veleszületett vakság génterápiás kezelése az első tizenkét betegnél - jelentették be amerikai kutatók egy San Franciscó-i szakmai konferencián a hétvégén.

Ezt egy génhiba - az RPE65 nevű gén rendellenessége - okozza, mert a retinasejtek működéséhez szükséges A-vitamin-származék nem termelődik náluk.

Színtévesztő teszt
Vegye alaposan szemügyre az ábrákat, melyek segítségével ellenőrizheti színlátását. Színtévesztő teszt>>
"Mind a 12 betegnél, akik génterápiában részesültek egyik szemükön, javulás mutatkozott a retinaműködésben" - írta Katherine High a Philadelphiai Gyerekkórház és a Howard Hughes Orvosi Intézet munkatársa szerzőtársaival a Lancet című orvosi szaklapban, a bejelentéssel egyidőben megjelent tanulmányában.

A Leber-féle betegség egyfajta veleszületett rendellenesség, a szem retinájának elfajulása. Már kisgyerekkorban jelentkezik és rohamos látásvesztéssel jár, majd teljes vaksághoz vezet, jelenleg nem létezik hatékony kezelési módja.

Hogyan működik a génterápiás eljárás?

A génterápiás eljárásban a megfelelően működő DNS-darabkát egy szállítójárműként használt, ártalmatlanított vírus segítségével juttatják be a sejtekbe.

"A tanulmány drasztikus eredményeket mutat a látás helyreállításában olyan pácienseknél, akiknek korábban semmi más esélyük nem volt" - hangsúlyozta High.

A kutatók elsősorban arról akartak meggyőződni a próbák során, hogy biztonságos a kezelés. Az eredmény azért is jelentős, mert helyreállíthatja a génterápiás kezelések iránt megrendült bizalmat, melyet egy 18 éves, klinikai próbában résztvevő önkéntes 1999-es halála okozott, valamint néhány, leukémiához vezető eset olyan gyerekeknél, akiket Franciaországban génterápiával kezeltek.

A mostani tesztsorozatban az önkéntesek életkora 8 és 44 év között volt, közülük négy gyerek (8, 9, 10 és 11 évesek) segítség nélkül tud már járni. Az első három kezelésről a kutatók 2008 áprilisában számoltak be.

(MTI)

Hozzászólások (0)

Cikkajánló

Anorexia Anorexia

Hogyan vegyük észre időben a tüneteit?

A túlhajszoltság átka A túlhajszoltság átka

Potenciagondokkal is szembesülhetnek a stresszes életmódú férfiak. (x)

Melatonin, a szervezetünk által...

A melatonint, melyet 1958-ban Aaron Lerner fedezett fel, az agyban megtalálható tobozmirigy termeli. A tobozmirigy a két agyfélteke között elhelyezkedő...

Mit ettél ma egész nap?

Gyakran hangzik el este a családokban az a kérdés, hogy mi volt a suliban, mit ettél ma az iskolában. A gyermekek, serdülők jellemzően 5-8 órát...

Hogyan okozhat vakságot a...

A cukorbetegség szövődményei közül az egyik legsúlyosabb a szemek állapotát érinti. Az elváltozások hosszú ideig tünetmentesek maradhatnak...

Akár vaksághoz is vezethet - A magas...

Mind a mai napig, amikor valaki azt mondja, hogy hipertóniában, azaz tartósan fennálló magasvérnyomás-betegségben szenved, a legtöbben csak...

Óvja a látását és kezeltesse magas...

A magas vérnyomás szövődményei kapcsán leginkább a szívinfarktus és a stroke jut az emberek eszébe, ám tanulmányok szerint a hipertónia és a...

A zöld hályog (glaucoma) és tünetei

A zöld hályog (glaucoma, glaukóma) nem gyógyítható, de kezelhető betegség, így ma már az általa okozott látásromlás, vakság is megelőzhető. A...

A vakság leggyakoribb oka a cukorbaj

A cukorbetegség a felnőtt lakosság körében a fejlett világban a leggyakoribb vaksági ok. A csak egy kis cukrom van felfogás nem helyén való....

Vak beteg az orvosnál: kommunikáció...

Bemegy a vak az orvosi rendelőbe. Nos, nem egy viccet fogok elmesélni. A téma komoly, bár természetesnek kellene kezelni, mint ahogy a WEBBeteg által...

Kérje ingyenes cikkértesítőnket!
Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.