Génterápiával gyógyították a veleszületett vakságot

Szerző: MTI

A kísérleti terápia résztvevői egy öröklött szembetegségben, az úgynevezett Leber-féle veleszületett vakság (Leber congenital amaurosis; LCA) kettes típusában szenvednek.

Sikeres volt a Leber-féle veleszületett vakság génterápiás kezelése az első tizenkét betegnél - jelentették be amerikai kutatók egy San Franciscó-i szakmai konferencián a hétvégén.

Ezt egy génhiba - az RPE65 nevű gén rendellenessége - okozza, mert a retinasejtek működéséhez szükséges A-vitamin-származék nem termelődik náluk.

Színtévesztő teszt
Vegye alaposan szemügyre az ábrákat, melyek segítségével ellenőrizheti színlátását. Színtévesztő teszt>>
"Mind a 12 betegnél, akik génterápiában részesültek egyik szemükön, javulás mutatkozott a retinaműködésben" - írta Katherine High a Philadelphiai Gyerekkórház és a Howard Hughes Orvosi Intézet munkatársa szerzőtársaival a Lancet című orvosi szaklapban, a bejelentéssel egyidőben megjelent tanulmányában.

A Leber-féle betegség egyfajta veleszületett rendellenesség, a szem retinájának elfajulása. Már kisgyerekkorban jelentkezik és rohamos látásvesztéssel jár, majd teljes vaksághoz vezet, jelenleg nem létezik hatékony kezelési módja.

Hogyan működik a génterápiás eljárás?

A génterápiás eljárásban a megfelelően működő DNS-darabkát egy szállítójárműként használt, ártalmatlanított vírus segítségével juttatják be a sejtekbe.

"A tanulmány drasztikus eredményeket mutat a látás helyreállításában olyan pácienseknél, akiknek korábban semmi más esélyük nem volt" - hangsúlyozta High.

A kutatók elsősorban arról akartak meggyőződni a próbák során, hogy biztonságos a kezelés. Az eredmény azért is jelentős, mert helyreállíthatja a génterápiás kezelések iránt megrendült bizalmat, melyet egy 18 éves, klinikai próbában résztvevő önkéntes 1999-es halála okozott, valamint néhány, leukémiához vezető eset olyan gyerekeknél, akiket Franciaországban génterápiával kezeltek.

A mostani tesztsorozatban az önkéntesek életkora 8 és 44 év között volt, közülük négy gyerek (8, 9, 10 és 11 évesek) segítség nélkül tud már járni. Az első három kezelésről a kutatók 2008 áprilisában számoltak be.

(MTI)

Hozzászólások (0)

Cikkajánló

Macskajaj - Mi az, ami segíthet?

Az ünnepnapok, a szilveszter, a születésnapi partik, az esküvők és még számos esemény alkalmat szolgáltathat arra, hogy a résztvevők igyanak...

Egészségügyi és biztonsági tippek...

A szilveszter minden szempontból különleges ünnep, sajátos varázsa, az új kezdet és az új lehetőségek ígérete miatt még a visszahúzódóbbak is...

Kérje ingyenes cikkértesítőnket!
Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.