Leber-féle betegség - génterápiás kezelés a megoldás?

Szerző: MTI
Megjelent: 2009.08.14

Egy évvel a génterápiás beavatkozás után a fiatalon teljes vakságot okozó állapottal élő páciensek közül három látása folyamatosan javul, negyedik társuk pedig a digitális óra számait tudja leolvasni - adták hírül szerdán amerikai kutatók.

Az új módszerrel kezelt, korábban hivatalosan vaknak nyilvánított három önkéntes látásjavulása tovább tart, jelentették a New England Journal of Medicine című folyóiratban.

"A kezdeti javulás igen jelentős volt és hetek alatt zajlott le" - idézte fel Artur Cideciyan, a Pennsylvania Egyetem munkatársa.

Színtéveszt? teszt
Vegye alaposan szemügyre az ábrákat, melyek segítségével ellenőrizheti színlátását. Színtévesztő teszt>>

A Leber-féle betegség egyfajta veleszületett rendellenesség, a szem retinájának elfajulása.

Már kisgyerekkorban jelentkezik és rohamos látásvesztéssel jár, majd teljes vaksághoz vezet.

Az önkéntesek valamennyien az RPE65 jelű gén hibás változatát hordozzák, ezért a retinasejtek működéséhez szükséges A-vitamin-származék nem termelődik náluk.

A génterápiás eljárásban a megfelelően működő DNS-darabkát egy szállítójárműként használt, ártalmatlanított vírus segítségével juttatják be a sejtekbe.

Három hónappal azután, hogy a páciensek szemébe injektálták a jól működő gént, mindhárman észlelték a fényeket.

Az egyik önkéntes retinájának kezelt részével is megtanult látni, egy másik területtel, mint amelyet általában használunk.

Cideciyan elmondta, hogy a nő egyes esetekben a szokásos látórészt használja, máskor automatikusan "átkapcsol" szeme a kezelt területre.

Egy évvel a génterápiás eljárás után nem jelentkezett káros immunválasz a pácienseknél, hangsúlyozták a kutatók, akik biztonságosnak és eredményesnek találták a kezelést.

(MTI)

Hozzászólások (0)

Cikkajánló

Hajhullás Hajhullás

Mikor beszélünk diffúz hajhullásról? Mi okozhatja ezt a hajhullást?

Lassítható az öregedés? Lassítható az öregedés?

A NAD+-szint csökkenése felgyorsíthatja az öregedést. (x)

Hosszútávú szemcseppkezelés

Minden hosszútávú (krónikus) szemcsepp kezelés sikerének kulcsa a jó betegegyüttműködés. Ez felöleli a cseppek sikeres bejuttatását (ami nem...

Szemhéjtoalett használata segíthet a...

Krónikus szemhéjgyulladás vagy szemszárazság is állhat az állandó könnyezés hátterében. A leggyakoribb tünetek közé tartozik a viszkető, égő...

A kúszóhártya, kúszóhályog...

A kötőhártya két leggyakrabban előforduló degenerációja a pinguecula és a pterygium. Cikkünkben részletesen a pterygiumról lesz szó.

A cukorbetegség szemészeti...

A cukorbetegség a lakosság jelentős részét érintő krónikus betegség, aminek szemészeti szövődményei az életminőséget nagymértékben rontják.

Hogyan tartsuk tisztán a...

A mai modern kontaktlencsék - hasonlóan a szemüvegekhez - képesek korrigálni a rövid- (myopia) és távollátást (hypermetropia), a tórikus lencsék...

A zöld hályog (glaucoma) és tünetei

A zöld hályog (glaucoma, glaukóma) nem gyógyítható, de kezelhető betegség, így ma már az általa okozott látásromlás, vakság is megelőzhető. A...

A vakság leggyakoribb oka a cukorbaj

A cukorbetegség a felnőtt lakosság körében a fejlett világban a leggyakoribb vaksági ok. A csak egy kis cukrom van felfogás nem helyén való....

Acanthamoeba-keratitis - Egy fájdalmas...

A keratitis a szaruhártya (cornea) gyulladásos folyamatát jelenti, melynek kiváltó oka különböző lehet. Az 1973-ban felismert Acanthamoeba-keratitis...

Kérje ingyenes cikkértesítőnket!
Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.