Leber-féle betegség - génterápiás kezelés a megoldás?
megjelent:
Egy évvel a génterápiás beavatkozás után a fiatalon teljes vakságot okozó állapottal élő páciensek közül három látása folyamatosan javul, negyedik társuk pedig a digitális óra számait tudja leolvasni - adták hírül szerdán amerikai kutatók.
Az új módszerrel kezelt, korábban hivatalosan vaknak nyilvánított három önkéntes látásjavulása tovább tart, jelentették a New England Journal of Medicine című folyóiratban.
"A kezdeti javulás igen jelentős volt és hetek alatt zajlott le" - idézte fel Artur Cideciyan, a Pennsylvania Egyetem munkatársa.
| Színtéveszt? teszt |
| Vegye alaposan szemügyre az ábrákat, melyek segítségével ellenőrizheti színlátását. Színtévesztő teszt>> |
A Leber-féle betegség egyfajta veleszületett rendellenesség, a szem retinájának elfajulása.
Már kisgyerekkorban jelentkezik és rohamos látásvesztéssel jár, majd teljes vaksághoz vezet.
Az önkéntesek valamennyien az RPE65 jelű gén hibás változatát hordozzák, ezért a retinasejtek működéséhez szükséges A-vitamin-származék nem termelődik náluk.
A génterápiás eljárásban a megfelelően működő DNS-darabkát egy szállítójárműként használt, ártalmatlanított vírus segítségével juttatják be a sejtekbe.
Három hónappal azután, hogy a páciensek szemébe injektálták a jól működő gént, mindhárman észlelték a fényeket.
Az egyik önkéntes retinájának kezelt részével is megtanult látni, egy másik területtel, mint amelyet általában használunk.
Cideciyan elmondta, hogy a nő egyes esetekben a szokásos látórészt használja, máskor automatikusan "átkapcsol" szeme a kezelt területre.
Egy évvel a génterápiás eljárás után nem jelentkezett káros immunválasz a pácienseknél, hangsúlyozták a kutatók, akik biztonságosnak és eredményesnek találták a kezelést.
(MTI)
