Leber-féle betegség - génterápiás kezelés a megoldás?

MTI
megjelent:

Egy évvel a génterápiás beavatkozás után a fiatalon teljes vakságot okozó állapottal élő páciensek közül három látása folyamatosan javul, negyedik társuk pedig a digitális óra számait tudja leolvasni - adták hírül szerdán amerikai kutatók.

Az új módszerrel kezelt, korábban hivatalosan vaknak nyilvánított három önkéntes látásjavulása tovább tart, jelentették a New England Journal of Medicine című folyóiratban.

"A kezdeti javulás igen jelentős volt és hetek alatt zajlott le" - idézte fel Artur Cideciyan, a Pennsylvania Egyetem munkatársa.

Színtéveszt? teszt
Vegye alaposan szemügyre az ábrákat, melyek segítségével ellenőrizheti színlátását. Színtévesztő teszt>>

A Leber-féle betegség egyfajta veleszületett rendellenesség, a szem retinájának elfajulása.

Már kisgyerekkorban jelentkezik és rohamos látásvesztéssel jár, majd teljes vaksághoz vezet.

Az önkéntesek valamennyien az RPE65 jelű gén hibás változatát hordozzák, ezért a retinasejtek működéséhez szükséges A-vitamin-származék nem termelődik náluk.

A génterápiás eljárásban a megfelelően működő DNS-darabkát egy szállítójárműként használt, ártalmatlanított vírus segítségével juttatják be a sejtekbe.

Három hónappal azután, hogy a páciensek szemébe injektálták a jól működő gént, mindhárman észlelték a fényeket.

Az egyik önkéntes retinájának kezelt részével is megtanult látni, egy másik területtel, mint amelyet általában használunk.

Cideciyan elmondta, hogy a nő egyes esetekben a szokásos látórészt használja, máskor automatikusan "átkapcsol" szeme a kezelt területre.

Egy évvel a génterápiás eljárás után nem jelentkezett káros immunválasz a pácienseknél, hangsúlyozták a kutatók, akik biztonságosnak és eredményesnek találták a kezelést.

(MTI)

Cikkajánló

Nyár
Nyár

Óvintézkedések a napon.

Napallergia
Napallergia

Milyen tünetei lehetnek?

WEBBeteg - Dr. Cserháti Zoltán, szemész
WEBBeteg - Dr. Cserháti Zoltán, szemész
WEBBeteg - Dr. Juhász Levente Ákos, szemész, látszerész
WEBBeteg - Dr. Papp Júlia, szemész
WEBBeteg - Dr. Cserháti Zoltán, szemész
WEBBeteg - Dr. Cserháti Zoltán, szemész
Cikkértesítő
Értesítés a témában születő új cikkekről.