Egerekben leállították az izomsorvadás egyik formáját

Megakadályozták egerekben egy génhiba aktiválódását, amely az izomsorvadások egy formáját okozza - számoltak be róla amerikai kutatók a Science tudományos folyóirat friss számában.

Az egerekbe vegyületet fecskendeztek be, hogy gátolják a betegséget okozó hibás gén tevékenységét.

"Nem javítottuk ki a háttérben lévő génhibát, hanem udvariasabb viselkedésre késztettük" - mondta Charles Thornton, a New York-i Rochester Egyetem kutatója, a tanulmány szerzője.

Cikkünk a hirdetés után folytatódik

A kutatás az úgynevezett antiszensz technológiára épült, amelynél szintetikus molekulákat használnak gének aktivitásának fékezésére. Ma már több cég fejleszt erre a megközelítésre épülő gyógyszereket.

Izomépítés mozgás nélkül?

Máris nagy a vita a gyógyszer körül, mert félő, hogy vissza fognak élni vele a versenyspsortban. Valóban létezik ilyen pirula? >>

Thornton elmondta, hogy sok örökletes betegséggel ellentétben az izomsorvadásnak ennél a típusánál a génhiba következtében nem hibás fehérje termelődik - esetleg hiányzik valamely fehérje -, hanem a genetikai utasításokat továbbító ribonukleinsav (RNS) káros formája áll elő, amely mérgezi a sejteket.

A miotikus izomdisztrófia nevű elváltozás azzal jár, hogy az izmok képtelenek az ellazulásra; a betegség az Egyesült Államokban mintegy 40 ezer embert érint.

Az ezzel élő embereknek Thornton szerint mindenük adott egy egészséges testhez, csak éppen néhány fehérje rossz helyre megy.

 A kutatócsoport olyan molekulát hozott létre, amely pontosan illeszkedik a hibás RNS szakaszhoz, blokkolja toxikus hatását, ám kódolt fehérje termelődik.

Amikor miotonikus disztrófiás egerek izmaiba fecskendezték a vegyületet, az így "megragadott" fehérje eljutott az izomszöveteikbe, és lehetővé tette, hogy izmaik megfelelően ellazuljanak. 

A kutatásvezető szerint eredményeik reményt adnak arra, hogy emberek számára is hatásos gyógyszert fejleszthetnek majd ki  a betegségre.

(MTI)