Gyermek életét mentette meg az egereken tesztelt gyógyszer

Ausztráliában egy olyan kísérleti gyógyszerrel mentettek meg egy ritka agyi mérgezésben szenvedő kisbabát, amelyet eddig még csak egereken teszteltek, jelentették be az orvosok csütörtökön.

A kisgyerek, akiről neve helyett csak annyit hoztak nyilvánosságra, hogy "Z baba", molibdénkofaktor-hiánnyal született. Az ilyen állapot a mérgező szulfitok felhalmozódásához vezet, és ez görcsöket vagy agykárosodást okoz. Az ilyen rendellenességgel születő kisbabák általában néhány hónapot élnek csak.

Z baba 2008 májusában született. Már 60 órával később jelentkeztek nála a görcsök. A szülők Rob Gianello biokémikushoz fordultak segítségért, aki felfedezte, hogy egy kísérleti gyógyszert egereken már sikerrel alkalmazott Günther Schwarz német orvos. De a gyógyszer embereken nem volt még kipróbálva.

Schwarz futárral elküldte Kölnből Melbourne-be a kísérleti cPMP vegyületet, az ausztrál orvosok pedig elkezdték az idővel való versenyfutást. Előbb a kórháztól, majd egy bíróságtól kellett megkapni az etikai engedélyt a kísérleti gyógyszer alkalmazására. Közben Z baba állapota óráról órára romlott.

Körülbelül két hét alatt lettek meg a szükséges engedélyek, ami normálisan több évig szokott tartani. Már az első adag beadása után néhány órával több mint kétharmaddal zuhant a kisbaba szulfitszintje, és mérséklődtek a görcsök. Három héttel később 90 százalékkal kevesebb volt már a görcsös reakció.

A kisgyerek idegrendszeri fejlődése elmarad a normálistól az első hónapban elszenvedett agykárosodás miatt, de az édesanya szerint már elkezdett beszélni, és fizikailag aktív.

(FH)