• Génterápiával gyógyítottak meg súlyos beteg gyermekeket Olaszországban

        Szerző:
        WEBBeteg

        A DNS hibájának kijavításával gyógyítottak meg három gyermeket betegségükből, amely miatt se járni, se beszélni nem tudtak - adta hírül egy új tanulmány. A három gyermek jól van, óvodába járnak - idézte a BBC hírszolgálata a Science tudományos magazinban megjelent tanulmányt.

        Egy másik, ugyanitt publikált tanulmány bemutatta, ahogy ugyanez a terápia segített egy súlyos, öröklött immunrendszeri betegség tüneteinek enyhítésében.

        Mindkét kórt a beteg genetikai kódjában, a test felépítésének és irányításának "kézikönyvében" lévő hiba okozza.

        A metakromatikus leukodisztrófia nevű betegséggel születő babák egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd.

        A másik kór, a Wiskott-Aldrich szindróma az immunrendszert károsítja. A beteg érzékenyebb lesz a fertőzésekre, a rák különböző fajtáira, és a védekező rendszer a test ellen is fordulhat.

        Hirdetések

        A milánói San Raffaele Tudományos Intézet kutatócsoportja olyan módszert fejlesztett ki, melyben génmódosított vírus segítségével korrigálták páciens génjei közül az ártó mutációkat.

        Gyógyíthatatlan kórok


         Gyakorinak ritka, ritkának gyakori - így lehetne összefoglalni azt a tünetegyüttest, amelybe különféle izombetegségek, az izomsorvadás is beletartozik.
        Nem üres szójáték a megállapítás, hiszen több mint kétmillió embert érint a világon különféle visszafordíthatatlan, gyógyíthatatlan izombetegség. Hivatalosan az számít ritka betegségnek, amely 10 ezer emberből 6-nál kevesebbet sújt. Gyógyíthatatlan kórok.>>

        Biztonságosnak tűnő eljárás

        A betegből csontvelő őssejteket vettek ki, amelyeket a helyes utasításokat tartalmazó DNS-töredékeket hordozó vírussal "fertőztek meg". Ezt követően a sejteket visszaültették a betegbe.

        Három olyan kisgyermeket kezeltek így, akiknek a családjában előfordult a metakromatikus leukodisztrófia, ám még a sorvadás kezdete előtt álltak.

        "A terápia igen sikeres volt, mindhárman kitűnő állapotban vannak, normálisan élnek, óvodába járnak abban az életkorban, amikor testvéreik beszélni sem tudtak" - hangoztatta Alessandra Biffi, a kutatócsoport tagja.

        Elmondta, hogy minden kezelés mellékhatásokkal jár, és ezeket a gyermekeket hosszabb ideig kell figyelemmel kísérni, azonban eddig minden jel arra mutat, az eljárás biztonságos.

        A génterápiához nagyobb reményeket fűztek, mint amennyi eddig beigazolódott, eközben komoly aggodalmak is felmerültek a kezelés biztonságát illetően.

        A tapasztalat azt mutatta, a génterápia fejleszthető, és lehetséges, hogy új korszak küszöbén állunk" - fűzte hozzá Biffi.

        Ezek a cikkek is érdekelhetik Önt

        Enyhült az ekcémás fertőzés

        A másik tanulmány arról számolt be, hogy a három beteg ekcémája és ismétlődő fertőzései enyhültek a kezelés nyomán.

        "Valóban izgalmasak az eredmények. A metakromatikus leukodisztrófia rendkívül súlyos igei károsodás, amelyet semmilyen módon nem lehetett gyógyítani, most pedig azt látjuk, a három beteg viszonylag normális életet él. Reményt kelt, hogy talán más betegségek is gyógyíthatók ugyanígy" - magyarázta Bobby Gaspar, a brit Orvosi Kutatási Tanács génterápiás projektjében dolgozik.

        "Három évvel a klinikai tesztek kezdete után az első hat beteg kezelésében elért eredmények igen bíztatóak. A terápia nemcsak biztonságos, hanem hatásos is, és történelmet írhat ezeknek a súlyos kórképeknek a kezelésében" - hangoztatta Luigi Naldini, a milánói kutatás vezetője (http://www.bbc.co.uk/news/health-23269778)

        (MTI)

        Legutóbb frissült:
        • WEBBeteg.hu
      • Cikkajánló

        Fiatalkori mellrák

        Tóth András

        Szűcs Adriána modellel beszélgettünk, aki 16 kemoterápián van túl.

        Mi az a divertikulózis?

        Dr. Mármarosi István

        Mi utalhat a vastagbél falán kitüremkedő képletek jelenlétére?

        Együtt élni az allergiával: hogyan készítsük fel gyermekünket

        Az allergián a szervezetünk túlérzékenységi reakcióját értjük az egészségesek számára ártalmatlan, környezetünkben jelenlévő anyagokkal (allergénekkel) szemben.

        Miért hízott meg hirtelen a lisztérzékeny gyermekem?

        Habár a cöliákia (lisztérzékenység) szerteágazó tüneteket produkálhat, az érintett gyerekek rendszerint soványak, végtagjaik vékonyak, emellett a rossz felszívódás miatt feltűnően előredomborodó, „pókhas” jellemző rájuk.

        Hasi panaszok kisbabáknál - Kólika vagy más okozza?

        A leendő és a gyakorló édesanyák is tudják, hogy az újszülött- és csecsemőgondozás egyik legkeményebb próbatétele a csecsemőkori hasfájás. Bizonyított tény, hogy a síró baba által kiváltott hormonális kavalkádban a stresszhormonszint jócskán megemelkedik, hiszen ilyenkor a szülők megijednek, hogy mi lesz, ha nagy baj van a véget nem érő sírás hátterében. Vegyük sorra, mik okozhatnak hasfájást csecsemőkorban! Honnan sejthetjük, hogy nagy baj van? Mit tehetünk annak érdekében, hogy a gyermek hasfájása mihamarabb megszűnjön?

        Országossá teszik az anyák háza rendszerét

        Országossá teszik az anyák háza rendszerét, amelynek az a lényege, hogy minél komplexebb támogatást adjon a beteg gyermekük mellett lévő szülőknek - mondta el az M1 aktuális csatorna péntek reggeli műsorában a budapesti Bethesda Gyermekkórház főigazgatója.

        A génterápia lehetőségei

        A genetikai betegségek kezelése csak tüneti terápiára szorítkozik, nincs lehetőség magának a kiváltó tényezőnek a kiiktatására. A genetikai betegségek jövőbeni gyógyítására ugyanakkor ígéretes kutatások vannak folyamatban, melyek a génterápia, génsebészet eszköztárát vonultatják fel.

        A szülőkön is múlik, hogy megbetegszik-e a gyermekük

        A bölcsőde- és óvodakezdés időszaka kifejezetten igénybe veszi a gyerekek immunrendszerét: szeptember első heteiben jellemzően megduplázódik a beteg kisgyermekek száma az orvosi rendelőkben.

      • Kérje ingyenes cikkértesítőnket! Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.