• A génterápia lehetőségei

        A genetikai betegségek kezelése csak tüneti terápiára szorítkozik, nincs lehetőség magának a kiváltó tényezőnek a kiiktatására. A genetikai betegségek jövőbeni gyógyítására ugyanakkor ígéretes kutatások vannak folyamatban, melyek a génterápia, génsebészet eszköztárát vonultatják fel.

        Génterápiának az olyan gyógyító célú beavatkozásokat nevezzük, amelyek a hibás gén szerkezetét alakítják át, vagy működését javítják meg. Ez úgy valósulhat meg, ha molekuláris biológiai módszerekkel új gént juttatunk be a sejtmagba (génnek nevezzük a sejtmagban található örökítőanyag, más néven DNS funkciót hordozó szakaszait).

        Hirdetések

        Hordozók

        Az új DNS bejuttatása vírusok vagy liposzómák segítségével történhet. Egyéb lehetséges hordozók kifejlesztése is folyamatban van, ám a kísérletek még nem értek el a kipróbálás szintjére.

        A génterápiáknak két módja ismert: lehet szomatikus génterápia, amely a meglévő betegségek vagy betegségre nagyban hajlamosító állapotokat okozó hibás gén kijavítását célozza meg a születés után.

        A csíravonal génterápia a pete- és hímivarsejtek, illetve a zigóta, az embrió és a magzat genetikai állományának módosítását jelenti, amellyel elvileg akár súlyos, öröklődő betegségek is megelőzhetők lennének.

        Ezen módszer azonban igen komoly etikai problémákat vet fel, így napjainkban alkalmazása tilos. A szomatikus génterápia számos területen ígéretesnek látszik, de a részeredmények ellenére még hosszú évek kutatásai szükségesek ahhoz, hogy a beavatkozások gyógyító alternatívaként az orvostudomány rendelkezésére álljanak.

        Betegségek, ahol eredményes lehet a génterápia

        Öröklött és szerzett rendellenességek

        Genetikai rendellenességek lehetnek öröklött vagy szerzett rendellenességek. Öröklött betegség esetén a szülő ivarsejtjében már megtalálható az elváltozás. Szerzett rendellenesség esetén a szülőben még nem, de az utódban már megtalálható a kóros gén.

        1. Veleszületett, monogénesen öröklődő betegségek. Ezen állapotok egy gén meghibásodása miatt alakulnak ki, az alábbi betegségek esetében pedig már a gén helyét és funkcióját is jól ismerjük, így elvileg annak kijavítása a majdan rendelkezésünkre álló eszközökkel viszonylag egyszerű lehet:

        2. Poligénesen öröklődő betegségek. Legjobb példa a cukorbetegség. Sok esetben a több gén együtthatásaként megjelenő betegség kialakulását és prognózisát azonban környezeti tényezők is befolyásolják, így ebben az esetben teljes gyógyulás nem feltétlenül várható kizárólag a genetikai anyag módosításától.

        Génterápiával a rosszindulatú daganatok ellen

        A génterápiás kutatások talán legfontosabb célterülete, mivel a rosszindulatú daganatos betegségek száma világviszonylatban is évről- évre emelkedik, a halálozási statisztikák élén vezető okként szerepelnek.

        Sok malignus daganatról már ismert, hogy kialakulása egy-egy génmutációnak köszönhető. Ezen génhibák kimutatása és helyreállítása még a daganat kifejlődése előtt, meggátolhatja a későbbi rosszindulatú betegség kialakulását. A jövőben várhatóan olyan esetekben kerülhet sor alkalmazására, ahol a családi halmozódás ismert.

        A génterápia a már kialakult daganatok kezelésében több mechanizmussal tűnik ígéretesnek:

        • Egyes típusú daganatsejtek DNS-ének módosítása a sejt pusztulását eredményezi.

        • A daganatsejt genomjának módosítása után az elfajult sejtek szelektíven érzékenyíthetők új kemoterápiás szerek iránt: ez azt jelentheti a gyakorlatban, hogy a génterápiás beavatkozás után a szervezetbe bejuttatott gyógyszer kizárólag a rosszindulatú sejteket pusztítaná el, ellenben a szervezet egészséges sejtjeit nem károsítaná. Ezzel kivédhetők lennének a jelenlegi kemoterápiás kezelések súlyos toxikus mellékhatásai, illetve a daganatsejtek sokkal nagyobb arányú pusztulása jönne létre.

        • A rosszindulatú folyamatok kialakulása nagyrészt azzal is magyarázható, hogy a szervezet nem ismeri fel azok rosszindulatú jellegét – ha génterápiás eszközökkel növeljük a daganatsejtek immunogenitását (azaz az immunrendszer idegennek fogja a sejteket felismerni), úgy a szervezet a felerősödött immunreakció segítségével nagyobb erejű harcra lesz képes a daganatokkal szemben.

        Génterápia és az autoimmun betegségek

        Az autoimmun betegségek lényege, hogy a szervezet immunsejtjei megtámadják a szervezet saját egészséges sejtjeit, azok károsodását, pusztulását okozva.

        Ezek a cikkek is érdekelhetik Önt

        A génterápia a kóros immunválaszban résztvevő vagy az azok célpontjául szolgáló, illetve a károsodott szövetrészek regenerációjáért felelős sejtek genetikai módosításával érhet el jelentős eredményeket.

        Génterápia a fertőző betegségek kezelésében?

        A fertőzések terén kiemelten fontos a védőoltások előállítása. A közelmúlt egyik nagy eredménye például a méhnyakrákos megbetegedések egy részéért okolható humán papillomavírus (HPV) elleni vakcina kifejlesztése, mely szintén genetikai módszerek felhasználásával valósult meg.

        Dr. Kónya Judit
        Forrás: WEBBeteg
        Orvos szerzőnk: Dr. Kónya Judit, családorvos

        Legutóbb frissült:
        • WEBBeteg.hu
      • Cikkajánló

        Az orrfolyás kiváltói

        Cs. K., fordító

        Az orrfolyásnak 8 gyakori oka is létezik, és nem mindegyik korlátozódik a télre.

        Az ideális vérnyomás

        WEBBeteg - G. A.

        Min változtat az amerikai ajánlás? - Prof. Dr. Páll Dénessel beszélgettünk.

        Milyen kilátásai vannak az akut...

        A felnőttkori heveny leukémia a vérképző sejtek daganatos burjánzását jelenti a csontvelőben, vérben, esetleg a nyirokszervekben. Évente...

        Prof. Dr. Kiss Csongor: A gyógyulást...

        A mai komplex kezelés hatására a gyermekkori akut leukémia gyógyulási aránya meghaladja a 80 százalékot, ez a 70-es években csupán 20...

        Egyből kettőt vagy többet - a klónozás

        A klónozás a génterápiával rokon fogalom, mely szakmai és vallási berkekben is heves etikai vitákat kavar mind a mai napig. Bár klónok...

        Köldökzsinórvér: Megéri őssejtet...

        "Nemsokára kisbabám születik és tanácstalan vagyok. Levetessük-e a köldökzsinórvért? Milyen esetekben nyújthat segítséget az őssejt?...

        Először gyógyítottak leukémiát...

        Először gyógyították meg egy kisgyerek leukémiáját úttörő génterápiával, emberi immunsejtek génjeinek szerkesztésével - közölték...

        Sikerrel alkalmaztak egy új génterápiát...

        Sikerrel alkalmaztak egy új génterápiás eljárást veleszületett immunbetegség, a Wiskott-Aldrich-szindróma (WAS) kezelésére francia és...

      • Kérje ingyenes cikkértesítőnket! Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.
      • - A MEGBÍZHATÓ WEBPATIKA