• A génterápia lehetőségei

        A genetikai betegségek kezelése csak tüneti terápiára szorítkozik, nincs lehetőség magának a kiváltó tényezőnek a kiiktatására. A genetikai betegségek jövőbeni gyógyítására ugyanakkor ígéretes kutatások vannak folyamatban, melyek a génterápia, génsebészet eszköztárát vonultatják fel.

        Génterápiának az olyan gyógyító célú beavatkozásokat nevezzük, amelyek a hibás gén szerkezetét alakítják át, vagy működését javítják meg. Ez úgy valósulhat meg, ha molekuláris biológiai módszerekkel új gént juttatunk be a sejtmagba (génnek nevezzük a sejtmagban található örökítőanyag, más néven DNS funkciót hordozó szakaszait).

        Hirdetések

        Hordozók

        Az új DNS bejuttatása vírusok vagy liposzómák segítségével történhet. Egyéb lehetséges hordozók kifejlesztése is folyamatban van, ám a kísérletek még nem értek el a kipróbálás szintjére.

        A génterápiáknak két módja ismert: lehet szomatikus génterápia, amely a meglévő betegségek vagy betegségre nagyban hajlamosító állapotokat okozó hibás gén kijavítását célozza meg a születés után.

        A csíravonal génterápia a pete- és hímivarsejtek, illetve a zigóta, az embrió és a magzat genetikai állományának módosítását jelenti, amellyel elvileg akár súlyos, öröklődő betegségek is megelőzhetők lennének.

        Ezen módszer azonban igen komoly etikai problémákat vet fel, így napjainkban alkalmazása tilos. A szomatikus génterápia számos területen ígéretesnek látszik, de a részeredmények ellenére még hosszú évek kutatásai szükségesek ahhoz, hogy a beavatkozások gyógyító alternatívaként az orvostudomány rendelkezésére álljanak.

        Betegségek, ahol eredményes lehet a génterápia

        Öröklött és szerzett rendellenességek

        Genetikai rendellenességek lehetnek öröklött vagy szerzett rendellenességek. Öröklött betegség esetén a szülő ivarsejtjében már megtalálható az elváltozás. Szerzett rendellenesség esetén a szülőben még nem, de az utódban már megtalálható a kóros gén.

        1. Veleszületett, monogénesen öröklődő betegségek. Ezen állapotok egy gén meghibásodása miatt alakulnak ki, az alábbi betegségek esetében pedig már a gén helyét és funkcióját is jól ismerjük, így elvileg annak kijavítása a majdan rendelkezésünkre álló eszközökkel viszonylag egyszerű lehet:

        2. Poligénesen öröklődő betegségek. Legjobb példa a cukorbetegség. Sok esetben a több gén együtthatásaként megjelenő betegség kialakulását és prognózisát azonban környezeti tényezők is befolyásolják, így ebben az esetben teljes gyógyulás nem feltétlenül várható kizárólag a genetikai anyag módosításától.

        Génterápiával a rosszindulatú daganatok ellen

        A génterápiás kutatások talán legfontosabb célterülete, mivel a rosszindulatú daganatos betegségek száma világviszonylatban is évről- évre emelkedik, a halálozási statisztikák élén vezető okként szerepelnek.

        Sok malignus daganatról már ismert, hogy kialakulása egy-egy génmutációnak köszönhető. Ezen génhibák kimutatása és helyreállítása még a daganat kifejlődése előtt, meggátolhatja a későbbi rosszindulatú betegség kialakulását. A jövőben várhatóan olyan esetekben kerülhet sor alkalmazására, ahol a családi halmozódás ismert.

        A génterápia a már kialakult daganatok kezelésében több mechanizmussal tűnik ígéretesnek:

        • Egyes típusú daganatsejtek DNS-ének módosítása a sejt pusztulását eredményezi.

        • A daganatsejt genomjának módosítása után az elfajult sejtek szelektíven érzékenyíthetők új kemoterápiás szerek iránt: ez azt jelentheti a gyakorlatban, hogy a génterápiás beavatkozás után a szervezetbe bejuttatott gyógyszer kizárólag a rosszindulatú sejteket pusztítaná el, ellenben a szervezet egészséges sejtjeit nem károsítaná. Ezzel kivédhetők lennének a jelenlegi kemoterápiás kezelések súlyos toxikus mellékhatásai, illetve a daganatsejtek sokkal nagyobb arányú pusztulása jönne létre.

        • A rosszindulatú folyamatok kialakulása nagyrészt azzal is magyarázható, hogy a szervezet nem ismeri fel azok rosszindulatú jellegét – ha génterápiás eszközökkel növeljük a daganatsejtek immunogenitását (azaz az immunrendszer idegennek fogja a sejteket felismerni), úgy a szervezet a felerősödött immunreakció segítségével nagyobb erejű harcra lesz képes a daganatokkal szemben.

        Génterápia és az autoimmun betegségek

        Az autoimmun betegségek lényege, hogy a szervezet immunsejtjei megtámadják a szervezet saját egészséges sejtjeit, azok károsodását, pusztulását okozva.

        Ezek a cikkek is érdekelhetik Önt

        A génterápia a kóros immunválaszban résztvevő vagy az azok célpontjául szolgáló, illetve a károsodott szövetrészek regenerációjáért felelős sejtek genetikai módosításával érhet el jelentős eredményeket.

        Génterápia a fertőző betegségek kezelésében?

        A fertőzések terén kiemelten fontos a védőoltások előállítása. A közelmúlt egyik nagy eredménye például a méhnyakrákos megbetegedések egy részéért okolható humán papillomavírus (HPV) elleni vakcina kifejlesztése, mely szintén genetikai módszerek felhasználásával valósult meg.

        Dr. Kónya Judit
        Forrás: WEBBeteg
        Orvos szerzőnk: Dr. Kónya Judit, családorvos

        Legutóbb frissült:
        • WEBBeteg.hu
      • Cikkajánló

        Egészségünk biztosítása

        Generali Biztosító

        Az egészségbiztosítást érdemes már akkor megkötni, amikor egészségesek vagyunk. (x)

        Hölgynaptár alkalmazás

        WEBBeteg

        Az ingyenes applikáció megújult külsővel és kibővült funkciólistával várja! (x)

        Milyen kilátásai vannak az akut...

        A felnőttkori heveny leukémia a vérképző sejtek daganatos burjánzását jelenti a csontvelőben, vérben, esetleg a nyirokszervekben. Évente...

        Prof. Dr. Kiss Csongor: A gyógyulást...

        A mai komplex kezelés hatására a gyermekkori akut leukémia gyógyulási aránya meghaladja a 80 százalékot, ez a 70-es években csupán 20...

        Egyből kettőt vagy többet - a klónozás

        A klónozás a génterápiával rokon fogalom, mely szakmai és vallási berkekben is heves etikai vitákat kavar mind a mai napig. Bár klónok...

        Leukémia - Kik a veszélyeztetettek?

        Mivel a leukémia a gyermekkorban előforduló leggyakoribb daganattípus, sokszor a gyermekkor betegségének tartják. A leukémiákban azonban...

        Először gyógyítottak leukémiát...

        Először gyógyították meg egy kisgyerek leukémiáját úttörő génterápiával, emberi immunsejtek génjeinek szerkesztésével - közölték...

        Sikerrel alkalmaztak egy új génterápiát...

        Sikerrel alkalmaztak egy új génterápiás eljárást veleszületett immunbetegség, a Wiskott-Aldrich-szindróma (WAS) kezelésére francia és...

      • Kérje ingyenes cikkértesítőnket! Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.
      • - A MEGBÍZHATÓ WEBPATIKA