• A génterápia lehetőségei

        WEBBeteg - Dr. Kónya Judit, családorvos
        Szerző:
        WEBBeteg

        A genetikai betegségek kezelése csak tüneti terápiára szorítkozik, nincs lehetőség magának a kiváltó tényezőnek a kiiktatására. A genetikai betegségek jövőbeni gyógyítására ugyanakkor ígéretes kutatások vannak folyamatban, melyek a génterápia, génsebészet eszköztárát vonultatják fel.

        Génterápiának az olyan gyógyító célú beavatkozásokat nevezzük, amelyek a hibás gén szerkezetét alakítják át, vagy működését javítják meg. Ez úgy valósulhat meg, ha molekuláris biológiai módszerekkel új gént juttatunk be a sejtmagba (génnek nevezzük a sejtmagban található örökítőanyag, más néven DNS funkciót hordozó szakaszait).

        Hirdetések

        Hordozók

        Az új DNS bejuttatása vírusok vagy liposzómák segítségével történhet. Egyéb lehetséges hordozók kifejlesztése is folyamatban van, ám a kísérletek még nem értek el a kipróbálás szintjére.

        A génterápiáknak két módja ismert: lehet szomatikus génterápia, amely a meglévő betegségek vagy betegségre nagyban hajlamosító állapotokat okozó hibás gén kijavítását célozza meg a születés után.

        A csíravonal génterápia a pete- és hímivarsejtek, illetve a zigóta, az embrió és a magzat genetikai állományának módosítását jelenti, amellyel elvileg akár súlyos, öröklődő betegségek is megelőzhetők lennének.

        Ezen módszer azonban igen komoly etikai problémákat vet fel, így napjainkban alkalmazása tilos. A szomatikus génterápia számos területen ígéretesnek látszik, de a részeredmények ellenére még hosszú évek kutatásai szükségesek ahhoz, hogy a beavatkozások gyógyító alternatívaként az orvostudomány rendelkezésére álljanak.

        Betegségek, ahol eredményes lehet a génterápia

        Öröklött és szerzett rendellenességek

        Genetikai rendellenességek lehetnek öröklött vagy szerzett rendellenességek. Öröklött betegség esetén a szülő ivarsejtjében már megtalálható az elváltozás. Szerzett rendellenesség esetén a szülőben még nem, de az utódban már megtalálható a kóros gén.

        1. Veleszületett, monogénesen öröklődő betegségek. Ezen állapotok egy gén meghibásodása miatt alakulnak ki, az alábbi betegségek esetében pedig már a gén helyét és funkcióját is jól ismerjük, így elvileg annak kijavítása a majdan rendelkezésünkre álló eszközökkel viszonylag egyszerű lehet:

        2. Poligénesen öröklődő betegségek. Legjobb példa a cukorbetegség. Sok esetben a több gén együtthatásaként megjelenő betegség kialakulását és prognózisát azonban környezeti tényezők is befolyásolják, így ebben az esetben teljes gyógyulás nem feltétlenül várható kizárólag a genetikai anyag módosításától.

        Génterápiával a rosszindulatú daganatok ellen

        A génterápiás kutatások talán legfontosabb célterülete, mivel a rosszindulatú daganatos betegségek száma világviszonylatban is évről- évre emelkedik, a halálozási statisztikák élén vezető okként szerepelnek.

        Sok malignus daganatról már ismert, hogy kialakulása egy-egy génmutációnak köszönhető. Ezen génhibák kimutatása és helyreállítása még a daganat kifejlődése előtt, meggátolhatja a későbbi rosszindulatú betegség kialakulását. A jövőben várhatóan olyan esetekben kerülhet sor alkalmazására, ahol a családi halmozódás ismert.

        A génterápia a már kialakult daganatok kezelésében több mechanizmussal tűnik ígéretesnek:

        • Egyes típusú daganatsejtek DNS-ének módosítása a sejt pusztulását eredményezi.

        • A daganatsejt genomjának módosítása után az elfajult sejtek szelektíven érzékenyíthetők új kemoterápiás szerek iránt: ez azt jelentheti a gyakorlatban, hogy a génterápiás beavatkozás után a szervezetbe bejuttatott gyógyszer kizárólag a rosszindulatú sejteket pusztítaná el, ellenben a szervezet egészséges sejtjeit nem károsítaná. Ezzel kivédhetők lennének a jelenlegi kemoterápiás kezelések súlyos toxikus mellékhatásai, illetve a daganatsejtek sokkal nagyobb arányú pusztulása jönne létre.

        • A rosszindulatú folyamatok kialakulása nagyrészt azzal is magyarázható, hogy a szervezet nem ismeri fel azok rosszindulatú jellegét – ha génterápiás eszközökkel növeljük a daganatsejtek immunogenitását (azaz az immunrendszer idegennek fogja a sejteket felismerni), úgy a szervezet a felerősödött immunreakció segítségével nagyobb erejű harcra lesz képes a daganatokkal szemben.

        Génterápia és az autoimmun betegségek

        Az autoimmun betegségek lényege, hogy a szervezet immunsejtjei megtámadják a szervezet saját egészséges sejtjeit, azok károsodását, pusztulását okozva.

        Ezek a cikkek is érdekelhetik Önt

        A génterápia a kóros immunválaszban résztvevő vagy az azok célpontjául szolgáló, illetve a károsodott szövetrészek regenerációjáért felelős sejtek genetikai módosításával érhet el jelentős eredményeket.

        Génterápia a fertőző betegségek kezelésében?

        A fertőzések terén kiemelten fontos a védőoltások előállítása. A közelmúlt egyik nagy eredménye például a méhnyakrákos megbetegedések egy részéért okolható humán papillomavírus (HPV) elleni vakcina kifejlesztése, mely szintén genetikai módszerek felhasználásával valósult meg.

        Dr. Kónya Judit
        Forrás: WEBBeteg
        Orvos szerzőnk: Dr. Kónya Judit, családorvos

        Legutóbb frissült:
        • WEBBeteg.hu
      • Cikkajánló

        Kötőhártya-gyulladás

        Dr. Juhász Levente Ákos

        Mi jelzi, ha kötőhártya-gyulladása lehet gyermekének? Mikor forduljunk orvoshoz?

        Miért fáj a hátam?

        WEBBeteg

        A hátfájás az egyik legfőbb közegészségügyi probléma a világon. (x)

        Leukémia és gyermekvállalás

        Leukémiás betegség esetén mind a férfiak, mind a nők részéről számos tényező befolyásolja a termékenységet és a biztonságos gyermekvállalás lehetőségét. Az életkortól és a társbetegségektől is függ a nemzőképesség, de leukémia esetén feltétlenül számolni kell a kemoterápiás kezelés vagy esetleges sugárterápia okozta késői hatásokkal.

        Milyen kilátásai vannak az akut leukémiával élő betegnek?

        A felnőttkori heveny leukémia a vérképző sejtek daganatos burjánzását jelenti a csontvelőben, vérben, esetleg a nyirokszervekben. Évente Magyarországon 300-400 ember betegszik meg heveny leukémiában. Mire számíthat egy beteg?

        Új hatóanyagok leukémiás betegeknek

        Tizennégy új hatóanyag áll rendelkezésre limfómás és leukémiás betegeknek - mondta a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő főigazgatója az M1 aktuális csatornán hétfőn.

        Halálba kergeti a tumorsejteket az új leukémiaellenes szer

        A programozott sejthalál serkentésével pusztítja el a daganatokat az a kísérleti gyógyszerjelölt, melynek sikeréről - ritkaságként a lap tematikájában - a Nature folyóirat számolt be a közelmúltban. A nemzetközi szerzőgárda élén a Servier Kutatóintézet Zrt. magyar kutatói állnak. A kutatóintézet együttműködik az MTA TTK Szerves Kémiai Intézetével is.

        Jótékonysági árverés egy leukémiás kisfiú megmentéséért

        A PlayIT Show felhívására népszerű vloggerek ajánlották fel árverésre kedvenc tárgyaikat, hogy támogassák egy 10 hónapos szegedi kisfiú gyógyulását. Nem ez az első alkalom, hogy Magyarország legnagyobb gamer és IT rendezvényének szervezői bizonyítják társadalmi felelősségvállalásukat, ezúttal a többszázezres rajongótáborral rendelkező videósokat és videojátékosokat mozgósították a jó ügy érdekében.

        Az igazi hősök, a gyermekkori leukémiából gyógyulni vágyók

        Nincs borzalmasabb érzés annál, ha a szülőknek kell a nagybeteg, vagy épp gyógyíthatatlannak tűnő csemetéjüket visszahozni az élhető, egészséges hétköznapokba. A gyógyulásért vívott küzdelem évekig is eltarthat, a visszaesés szomorú tényével. Az igazi hősök, bárhogyan is nézzük, a rengeteg szenvedést és a gyógykezelés próbáit kiálló apróságok.

      • Kérje ingyenes cikkértesítőnket! Amennyiben szeretne azonnali értesítést kapni a témában születő új cikkekről, adja meg az e-mail címét. A szolgáltatásról bármikor leiratkozhat.
      • - A MEGBÍZHATÓ WEBPATIKA